Stefano De Socio im Interview – «Jede seltene Krankheit erfordert personalisierte Strategien»

Inwieweit sehen Sie seltene Erkrankungen als Herausforderung für die öffentliche Gesundheit?

Seltene Krankheiten betreffen zwar einzeln betrachtet nur wenige Menschen, allerdings sind sie eine erhebliche Herausforderung für die öffentliche Gesundheit. Es gibt 7‘000 bis 10‘000 seltene Krankheiten, von denen allein in der Europäischen Union rund 36 Millionen und mindestens 300 Million Menschen weltweit betroffen sind. Die meisten Krankheiten sind genetisch bedingt, treten im Kindesalter auf und erfordern eine kontinuierliche multidisziplinäre Versorgung, was die Gesundheitssysteme stark belastet. Da das Fachwissen auf wenige Zentren beschränkt ist, ist die Diagnose oft verzögert. Diese Ineffizienzen verursachen unnötige Kosten, Ungleichheiten im Gesundheitswesen und ein Fortschreiten der Krankheit. Traditionelle Methoden zur Bewertung von Therapien sind für seltene Krankheiten nicht geeignet. Stattdessen braucht es flexible, anpassungsfähige Strategien. Seltene Krankheiten sind Herausforderung und Motor für Innovationen im Bereich der öffentlichen Gesundheit.

Wie beurteilen Sie die wissenschaftliche Arbeit zu seltenen Krankheiten?

Die Forschung ist aufgrund begrenzter medizinischer Kenntnisse und fehlender etablierter Rahmenbedingungen komplex. Jede Krankheit ist einzigartig und erfordert personalisierte Strategien. Die Patientenzahlen konzentrieren sich auf ausgewählte Zentren. Unterschiede in den Gesundheitssystemen und Datenstandards erschweren den Fortschritt zusätzlich.

Hinzu kommt, dass klinische Beweise nicht leicht zu sammeln sind, da die Patientengruppen geografisch verstreut sind. Dies erschwert die Rekrutierung und Datenerhebung. Placebokontrollierte Studien sind oft unethisch, wenn keine wirksamen Behandlungen verfügbar sind. Man verlässt sich daher auf Beobachtungsstudien und Daten aus der Praxis. Letztlich ist die Zusammenarbeit zwischen Pharmaunternehmen, akademischen Zentren und Patientenorganisationen entscheidend, um Ressourcen und Fachwissen zu bündeln.

Inwieweit engagiert sich Recordati im Kampf gegen seltene Krankheiten?

Wir sind ein 100 Jahre altes internationales Pharmaunternehmen und haben vor fast 20 Jahren seltene Krankheiten zu einem zentralen Pfeiler gemacht. In den vergangenen zehn Jahren hat Recordati seinen therapeutischen Fokus weiter gestärkt und seine internationale Präsenz ausgebaut, wodurch sich die Gruppe als bedeutender globaler Akteur im Bereich seltener Krankheiten weltweit positionieren konnte. Durch die Übernahme des Endokrinologie-Portfolios von Novartis konnten wir die Präsenz im Bereich seltener endokriner Erkrankungen erheblich stärken – ein entscheidender Schritt für die Eröffnung eines globalen Hubs in Basel. Zuletzt ist Recordati zudem in die pädiatrische Onkologie, seltene Immunologie und Hämatologie eingestiegen. Die jüngste strategische Zusammenarbeit mit Moderna zeigt unsere Ambitionen, über traditionelle pharmazeutische Modelle hinauszuschauen und auf Technologien der nächsten Generation zu setzen.

Wie sehr spüren Sie Verantwortung gegenüber Patienten?

Unsere Mission ist einfach: Jeder Patient zählt. Die Patienten stehen für uns an erster Stelle. Wir möchten die Auswirkungen seltener und schwerwiegender Krankheiten mindern, indem wir dringend benötigte Medikamente bereitstellen. Dazu gehört es nicht nur, einen zuverlässigen und kontinuierlichen Zugang zu Therapien sowie Qualität und Kontinuität zu gewährleisten, sondern auch medizinisches Fachpersonal zu unterstützen.

Wie sehr wird die medizinische Fortbildung bei Recordati grossgeschrieben?

Wir legen grossen Wert auf Bildung und unterstützen den Wissensaustausch und die Zusammenarbeit. Die von dem Unternehmen gegründete Stiftung bietet unabhängige Bildungsprogramme, Forschungsprojekte und Kooperationsprojekte an. Seit ihrer Gründung konnten in den 75 Kursen mehr als 3‘000 Fachkräfte im Gesundheitswesen erreicht werden. Die Stiftung arbeitet als völlig unabhängige, gemeinnützige Unternehmensstiftung und unterscheidet sich klar von den Geschäftsaktivitäten. Diese Autonomie stellt sicher, dass ihre Initiativen weiterhin mit ihrer eigenen gemeinnützigen Mission im Einklang stehen. Recordati verleiht zudem den Arrigo-Recordati-Preis an herausragende Forscher und fördert damit weiter die hochwertige Forschung bei seltenen und komplexen Krankheiten.